- 3 yaşındaki çocukta 11,2 x 9,6 x 7,1 santimetre boyutlarında hepatoblastom tümörü tespit edildi.
- Kanser akciğerlere yayıldı ve uygulanan kemoterapi ile cerrahi müdahalelere rağmen yeniden nüksetti.
- Çocuğa GPC3 proteinini hedefleyen deneysel CAR T hücresi tedavisi iki doz halinde uygulandı.
- Tedaviden 12 ay sonra çocukta hastalık belirtisi görülmedi.
The New England Journal of Medicine'de yayımlanan rapora göre, 3 yaşındaki erkek çocuğun karaciğerinin sol lobunda 11,2 x 9,6 x 7,1 santimetre boyutlarında bir tümör tespit edildi.
Hepatoblastom olarak tanımlanan karaciğer kanseri akciğerlere metastaz yaparken, kemiklere de yayıldığına dair bulgular görüldü.
Çocuk üç seans kemoterapi aldı. Karaciğerdeki ana tümör cerrahi müdahaleyle çıkarılırken, akciğerlere yayılan tümörlerin alınması için de iki operasyon gerçekleştirildi.
Ancak tüm bu müdahalelere rağmen kanser kısa sürede yeniden ortaya çıktı ve akciğerlerde yeni bir tümör gelişti.
Deneysel CAR T tedavisi uygulandı
Hastalığın hızlı şekilde nüksetmesinin ardından çocuk, deneysel bir CAR T hücresi tedavisinin ilk insan deneyi olan CARE çalışmasına dahil edildi.
Tedavide çocuğun kendi T hücreleri kullanıldı. Bu hücreler, karaciğer kanserlerinde yüksek düzeyde bulunan glipikan-3 (GPC3) proteinini tanıyacak şekilde yeniden tasarlandı.
Araştırmacılar ayrıca CAR T hücrelerinin vücutta daha uzun süre kalmasını ve tümörleri yok etme kapasitesini artırmasını hedefleyerek, bağışıklık sistemi proteinleri olan interlökin-15 ve interlökin-21'i ifade edecek genleri de tedaviye ekledi.
12 ay sonra hastalık belirtisi görülmedi
Çocuğa GPC3-CAR tedavisinden iki doz uygulandı. İlk infüzyonun ardından yapılan BT taramalarında ve kandaki tümör aktivitesinin göstergelerinden alfa-fetoprotein seviyelerinde düşüş görüldü. Bu bulgular kısmi yanıta işaret etti.
İkinci doz, ilk tedaviden 8 hafta sonra uygulandı. Sonraki takip taramalarında ise bazı kalıntı yara izleri dışında hastalığa ilişkin herhangi bir belirti tespit edilmedi.
Seattle Çocuk Hastanesi ve Washington Üniversitesi'nden çocuk onkoloğu Andras Heczey, sonuçların yeni CAR T hücrelerinin hepatoblastom tedavisinde güvenli ve etkili bir yöntem olabileceğine ilişkin kanıt sunduğunu belirtti.
Heczey, GPC3 pozitif katı tümörleri bulunan hastalarda bu tedavinin daha kapsamlı şekilde değerlendirilmesi gerektiğine dikkati çekti.
CAR T hücresi tedavisine ilişkin çalışmalar, Baylor College of Medicine'da yürütülen CARE çalışmasının yanı sıra Seattle Çocuk Hastanesi aracılığıyla yürütülen IMPACT adlı klinik araştırmada da devam ediyor.